Ensayo clínico de factibilidad y seguridad de la inyección intramiocárdica de células madre autólogas procedentes de médula ósea en niños con síndrome del ventrículo izquierdo hipoplásico.

Fecha: 2013-10. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2012-005845-19.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Ensayo clínico de factibilidad y seguridad de la inyección intramiocárdica de células madre autólogas procedentes de médula ósea en niños con síndrome del ventrículo izquierdo hipoplásico.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Ensayo clínico de factibilidad y seguridad de la inyección intramiocárdica de células madre autólogas procedentes de médula ósea en niños con síndrome del ventrículo izquierdo hipoplásico. El estudio TABHY.

INDICACIÓN PÚBLICA Síndrome del ventrículo Izquierdo hipoplásico.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Síndrome del ventrículo Izquierdo hipoplásico.

CRITERIOS INCLUSIÓN Firma del consentimiento informado escrito
? Los pacientes y/o sus representantes legales autorizados ( padres o tutores) deberán otorgar un consentimiento informado escrito y deberán ser capaces de leer y comprender el mismo.
Población del estudio
? Niños o niñas menores de 18 años con síndrome de ventrículo izquierdo hipoplásico
? Supervivientes al nacimiento a la cirugía paliativa de Norwood o sus variantes
? Tener programada cirugía de Glenn o de Fontan.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Excepciones respecto al sexo y situación reproductora
? Mujeres jovenes en edad fértil .
Excepciones respecto a la enfermedad de referencia
? Historia de taquicardia ventricular sostenida ó fibrilación ventricular
Anamnesis y enfermedades concomitantes
? Presentar déficit neurológicos graves tras la cirugía de Norwood
Datos analíticos y datos obtenidos en la exploración física
? Presentar algún trastorno de coagulación grave
? Presentar alguna enfermedad hematológica grave
Terapias y/o medicamentos prohibidos
? Participación previa en otro ensayo clinico con farmacos o productos celulares
Otros criterios de exclusión
? Cualquier otra afección clínica o terapia previa que, en opinión del investigador, haría que el enfermo no fuese apto para participar en el estudio o no pudiera cumplir con los requisitos de posología.

VARIABLES PRINCIPALES Monitorización de sucesos cardiovasculares adversos, durante los primeros 6 meses tras la inyección, que incluyen
- muerte
- taquicardia ventricular sostenida/fibrilación ventricular
- empeoramiento de la insuficiencia cardíaca definida como cambio en la clase funcional ( medida por escala NYHA o Ross según practica clinica, siempre con el mismo método)
- infarto de miocardio
- taponamiento cardíaco, que precise intervención (puncion percutanea, ventana u otras) para su evacuación
- cirugía cardíaca no programada, sobe el plan habitual de Glenn o Fontan
- infección sistémica en el primer mes tras la inyección.

VARIABLES SECUNDARIAS - Estimación de la función ventricular sistólica y diastólica por ecocardiografía
- Mediante modo M en paraesternal eje largo : diámetro diastólico ventricular, diámetro sistólico ventricular y cálculo de la fracción de acortamiento y de eyección.
- Mediante doppler pulsado en proyección 4 o 2 camaras de la valvula AV, doppler tisular de la pared lateral basal del ventriculo.
- Mediante la obtención de imagen 2D en apical 4 o 2 cámaras para medicion del anillo de la valvula AV (tricuspide= TAD)
- Mediante modo M de pared lateral basal del ventriculo para calculo del la excursion sistolica ( tricuspide= TAPSE).
- Mediante la obtención de imagen 2D en apical 4 o 2 cámaras para speckle traking y calculo posterior del strain longitudinal global
- La mediciones se realizarán en la visita basal, al alta hospitalaria, al mes, 3 meses y 6 meses.
- Determinación de biomarcadores de disfunción ventricular (BNP) basalmente, al alta hospitalaria, y a los 6 meses.

OBJETIVO PRINCIPAL Estudiar la factibilidad y seguridad de la administración intramiocárdica de células madre durante la cirugía de Glenn o Fontan en niños con síndrome del ventrículo izquierdo hipoplásico.

OBJETIVO SECUNDARIO Estudiar el efecto de esta terapia celular en la evolución de los parámetros de función ventricular sistólica y diastólica.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Monitorización de sucesos cardiovasculares adversos, en los primeros 6 meses tras la inyección, que incluyen muerte, taquic. ventricular sostenida/fibrilación ventricular, empeoramiento de la I. Cardiaca definida como cambio en la clase funcional, Inf. de miocardio, taponamiento cardíaco, que precise intervención para su evacuación, cirugía cardíaca no programada, sobre el plan habitual de Glenn o Fontan, infección sistémica en el primer mes tras la inyección. Se realizará un seguimiento de seguridad a largo plazo recogiendo datos acerca de eventos ocurridos a los 6 meses del procedimiento, al año y a los dos años buscando infecciones, neoplasias etc mediante la H. clínica y Expl. física. De los 2 primeros años la cirugía se realizará una analítica completa, Eco-abdominal y RMN cardiaca.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Estimación de la función sistólica y diastólica por ecocardiografía.
Mediante modo M : diámetro diastólico ventricular, diámetro sistólico ventricular y cálculo de la FE.
Mediante doppler pulsado en proyección 4 o 2 camaras de la valvula AV, doppler tisular de la pared lateral basal del ventriculo.
Mediante la obtención de imagen 2D en apical 4 o 2 cámaras para medicion del anillo de la valvula AV.
Mediante modo M de pared lateral basal del ventriculo para calculo del la excursion sistolica.
Mediante la obtención de imagen 2D en apical 4 o 2 cámaras para speckle traking y calculo posterior del strain longitudinal global. La mediciones se realizarán en la visita basal, al alta hospitalaria, al mes, 3 meses y 6 meses.
Determinación de BNP basalmente, al alta y a los 6 meses.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS Si. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I Si. FASE II No. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 15/10/2013. FECHA DICTAMEN 04/12/2014. FECHA INICIO PREVISTA 28/06/2013. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/06/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Fundación para la Investigación biomédica del Hopsital Gregorio Marañón. DOMICILIO PROMOTOR C/ Doctor Esquerdo, 46 28007 Madrid. PERSONA DE CONTACTO Fundación para la Investigación biomédica del Hopsital Gregorio Marañón - ucaicec. TELÉFONO . FAX . FINANCIADOR Ministry of Health(Spain). PAIS España.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Cardiología pediátrica.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Células mononucleares troncales autólogas de Médula ósea no expandidas. DETALLE <1 dia. PRINCIPIOS ACTIVOS Células mononucleares troncales autólogas de Médula ósea no expandidas. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.