El estudio de un fármaco en investigación, Patisiran (ALN-TTR02), para el tratamiento de Transtiretina (TTR) mediada por amiloidosis.

Fecha: 2013-11. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2013-002987-17.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO El estudio de un fármaco en investigación, Patisiran (ALN-TTR02), para el tratamiento de Transtiretina (TTR) mediada por amiloidosis.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO APOLLO: Estudio en fase III, randomizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico y multinacional para
evaluar la eficacia y la seguridad de Patisiran (ALN-TTR02) en la polineuropatía mediada por la transtirretina (TTR)
(polineuropatía amiloidótica familiar - PAF).

INDICACIÓN PÚBLICA ATTR es una enfermedad hereditaria causada por agregados de proteínas en el corazón y el SN. Esto conduce a la disfunción del corazón,los daños en los nervios, y disfunciones gastroint.y en la vejiga.

INDICACIÓN CIENTÍFICA amiloidosis mediada por la transtirretina
(ATTR).

CRITERIOS INCLUSIÓN 1.Cualquier sexo, de 18 a 85 años de edad (inclusive)
2.Presentar diagnóstico de PAF
3.alcanzar los requisitos de puntuación del deterioro Neuropático y los requisitos del estado de rendimiento de Karnofsky
4.Tener recuentos sanguíneos completos adecuados y pruebas de función hepática.
5.Tener la función cardíaca adecuada
6.Sin infección activa por los virus de las hepatitis B (VHB) o C según serología.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Tener un trasplante de hígado previo o tener planeado someterse a trasplante de hígado durante el período de estudio;
? Tener hipo o hipertiroidismo no tratado
? Tener el virus de inmunodeficiencia humana (VIH);
? Tener un tumor maligno dentro de los ultimos 2 años, excepto para el carcinoma de células basales o escamosas de la piel o carcinoma in situ del cuello del útero que se ha tratado con éxito;
? Haya recibido recientemente un agente o dispositivo de investigación
? Esté tomando diflunisal, tafamidis, doxiciclina o ácido tauroursodeoxicólico.

VARIABLES PRINCIPALES la diferencia entre los
grupos de ALN-TTR02 y placebo en cuanto a la variación de la
puntuación NIS+7 modificada (mNIS+7) desde el momento basal.

VARIABLES SECUNDARIAS la diferencia entre ALN-TTR02 y placebo en
cuanto a la variación de las siguientes determinaciones desde el momento basal:
. Calidad de vida
. Indice de masa corporal modificado
.Debilidad muscular evaluada por el test de caminata.

OBJETIVO PRINCIPAL Determinar la eficacia de ALN-TTR02.

OBJETIVO SECUNDARIO Determinar el efecto de ALN-TTR02 en varios parámetros clínicos.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN la diferencia entre los
grupos de ALN-TTR02 y placebo en cuanto a la variación de la
puntuación NIS+7 modificada (mNIS+7) hasta el mes 18.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN la diferencia entre ALN-TTR02 y placebo en
cuanto a la variación de las siguientes determinaciones desde el
momento basal hasta el mes 18:.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 200.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA Si. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 26/11/2013. FECHA DICTAMEN 04/01/2016. FECHA INICIO PREVISTA 02/12/2013. FECHA INICIO REAL 11/12/2013. FECHA FIN ESPAÑA 02/08/2017. FECHA FIN GLOBAL 17/08/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 28/08/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Alnylam Pharmaceuticals, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 300 Third Street 02142 Cambridge, MA. PERSONA DE CONTACTO Medpace Finland OY - Clinical Trials Information. TELÉFONO +49 89 6737 916. FINANCIADOR Alnylam Pharmaceuticals, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL CLÍNIC I PROVINCIAL DE BARCELONA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNIC I PROVINCIAL DE BARCELONA. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO ICNU-Nephrology and Urology Deptartment.

CENTRO 2: HOSPITAL SON LLATZER (*)

NOMBRE CENTRO HOSPITAL SON LLATZER (*). LOCALIDAD CENTRO PALMA DE MALLORCA. PROVINCIA ILLES BALEARS. COMUNIDAD AUTÓNOMA BALEARES. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Departamento de Medicina Interna.

CENTRO 3: COMPLEJO HOSPITALARIO DE ESPECIALIDADES JUAN RAMÓN JIMENEZ

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO DE ESPECIALIDADES JUAN RAMÓN JIMENEZ. LOCALIDAD CENTRO HUELVA. PROVINCIA HUELVA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Internal Medicine.

CENTRO 4: HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servico Neurologia.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO ALN-TTR02. CÓDIGO ALN-TTR02. DETALLE 78 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Patisiran. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.