EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE LA LACOSAMIDA COMO TRATAMIENTO ADYUVANTE EN SUJETOS DE >=1 MES A < 4 AÑOS DE EDAD CON CRISIS DE INICIO PARCIAL.

Fecha: 2015-07. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2013-000717-20.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE LA LACOSAMIDA COMO TRATAMIENTO ADYUVANTE EN SUJETOS DE >=1 MES A < 4 AÑOS DE EDAD CON CRISIS DE INICIO PARCIAL.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO ESTUDIO MULTICÉNTRICO, DOBLE CIEGO, ALEATORIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO Y EN GRUPOS PARALELOS, PARA INVESTIGAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE LA LACOSAMIDA COMO TRATAMIENTO ADYUVANTE EN SUJETOS EPILÉPTICOS DE >=1 MES A < 4 AÑOS DE EDAD CON CRISIS DE INICIO PARCIAL.

INDICACIÓN PÚBLICA Epilepsia con crisis de inicio parcial.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Epilepsia con crisis de inicio parcial.

CRITERIOS INCLUSIÓN - El paciente es varón o mujer y tiene una edad entre >=1 mes (es decir, 4 semanas, después de un parto normal con una edad gestacional de 37 semanas) y < 4 años.
- El paciente ha recibido un diagnóstico de epilepsia con crisis de inicio parcial. Los resultados de >=1 EEG anteriores y de >=1 exploraciones de resonancia magnética o tomografía computarizada deben concordar con este diagnóstico.
-El peso del paciente es >=4 kg e < 30 kg en la visita 1.
-El paciente sufre crisis de inicio parcial no controladas tras haber seguido correctamente (a juicio del investigador) un tratamiento mediante >=2 FAE (de forma simultánea o secuencial).
-El paciente ha experimentado al menos >=2 crisis de inicio parcial, con o sin generalización secundaria, durante cada periodo de 7 días consecutivos en las 2 semanas previas a la visita 1.
-El paciente sufre >=2 crisis de inicio parcial, con o sin generalización secundaria, durante el video-EEG basal de 72 horas.
-El paciente sigue una pauta posológica estable con de 1 a 3 FAE (simultáneos o secuenciales). La pauta posológica del tratamiento con FAE concomitantes debe mantenerse constante durante un periodo >=2 semanas antes de la visita 1. Una pauta posológica diaria estable con una benzodiacepina (BZD) concomitante será considerada como FAE concomitante.
-Se permite la estimulación del nervio vago, que no se considerará como FAE concomitante. El dispositivo de ENV debe haber estado implantado durante >=6 meses antes de la visita 1; la configuración del dispositivo debe haberse mantenido estable durante >=2 semanas antes de la visita 1 y a lo largo de los periodos basal, de tratamiento y de transición. Se permite utilizar el imán para ENV.
-El paciente es un candidato aceptable para venopunción.

CRITERIOS EXCLUSIÓN -El paciente solo ha experimentado crisis febriles. La aparición de crisis febriles junto a crisis de inicio parcial no es motivo de exclusión.
-El paciente sigue una dieta cetógena u otra dieta especial para el tratamiento de la epilepsia. Si el paciente ha seguido en el pasado una dieta cetógena u otra dieta especial, debe haberla abandonado >=2 meses antes de la visita 1.
-El paciente presenta un nivel de alanina aminotransferasa (ALT), de aspartato aminotransferasa (AST) o de bilirrubina total >=2 veces más alto que el límite superior de la normalidad (LSN) o un aclaramiento de creatinina < 30 ml/min.
-El paciente presenta una anomalía clínicamente relevante en el ECG a juicio del investigador; por ejemplo, un bloqueo cardiaco de segundo o tercer grado en reposo o una prolongación del intervalo QT corregido (QTc) superior a 450 ms.
-El paciente sufre una cardiopatía congénita hemodinámicamente significativa.
-El paciente presenta una cardiopatía arrítmica que requiere tratamiento médico.
-El paciente tiene antecedentes conocidos de reacción anafiláctica grave derivada de la toma de medicamentos o discrasias sanguíneas graves.
-El paciente presenta actualmente un diagnóstico de síndrome de Lennox-Gastaut, epilepsia parcial continua, epilepsia generalizada primaria o crisis que no son de inicio parcial
-El paciente tiene antecedentes de estado epiléptico <= 2 meses antes de la selección (visita 1).
-El paciente ha sido tratado con etosuximida.
-El paciente está sometido actualmente a tratamiento con vigabatrina o ha abandonado dicho tratamiento < 12 meses antes de la visita 1. Se consideran elegibles los pacientes que han sido tratados anteriormente con vigabatrina y han abandonado dicho tratamiento > 12 meses antes de la visita 1.
-El paciente ha sido tratado con felbamato y ha experimentado problemas de toxicidad graves (definidos como insuficiencia hepática, anemia aplásica) con este tratamiento. Los pacientes tratados con felbamato durante < 12 meses quedan excluidos del estudio. Se consideran elegibles los pacientes que han sido tratados con felbamato durante >=12 meses antes de la visita 1 y no han experimentado problemas de toxicidad graves.
-El paciente sufre una enfermedad aguda o subaguda progresiva del sistema nervioso central. El paciente tiene epilepsia secundaria a una enfermedad cerebral progresiva o a cualquier otra enfermedad neurodegenerativa progresiva (tumor cerebral maligno o síndrome de Rasmussen).
-El paciente presenta una canalopatía de sodio conocida, como el síndrome de Brugada.

VARIABLES PRINCIPALES 1) La variable principal de eficacia será la proporción de pacientes que presenten respuesta, entendiendo por tales a los pacientes que experimenten una reducción del 50% o superior en su FDM de crisis de inicio parcial electrográficas registradas en el video-EEG de 72 horas del final del periodo de mantenimiento con respecto al video-EEG de 72 horas del final del periodo basal.
2) Acontecimientos adversos comunicados espontáneamente por el padre o la madre (o ambos) y/o el/los representante/s legal/es o cuidador/es del paciente (conforme a la legislación local) u observados por el investigador.
3) Retiradas de pacientes debidas a AA.

VARIABLES SECUNDARIAS 1) Variación porcentual y absoluta de la FDM de crisis de inicio parcial electrográficas entre el video-EEG del final del periodo basal y el video-EEG del final del periodo de mantenimiento.
2) Proporción de pacientes que alcanzan el estado "sin crisis" (sí/no) entre los pacientes que completan al menos 48 horas de registro de video-EEG interpretable durante el video-EEG del final del periodo de mantenimiento.
3) Proporción de pacientes que experimentan una reducción >=25% e < 50%, del 50% al 75% o > 75% en la FDM de crisis de inicio parcial electrográficas entre el video-EEG del final del periodo basal y el video-EEG del final del periodo de mantenimiento.
4) Proporción de pacientes que no experimentan ningún cambio en la FDM de crisis de inicio parcial electrográficas (entre una reducción < 25% y un aumento < 25%) entre el video-EEG del final del periodo basal y el video-EEG del final del periodo de mantenimiento.
5) Proporción de pacientes que experimentan un aumento en la FDM de crisis de inicio parcial electrográficas >=25% entre el video-EEG del final del periodo basal y el video-EEG del final del periodo de mantenimiento.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de la LCM administrada de forma concomitante con FAE (de 1 a 3) en pacientes con epilepsia de >= 1 mes a < 4 años de edad que actualmente presentan crisis de inicio parcial no controladas.

OBJETIVO SECUNDARIO El objetivo secundario es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la LCM en pacientes con epilepsia de >=1 mes a < 4 años de edad que actualmente presentan crisis de inicio parcial no controladas.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 5) Video-EEG del final del periodo de mantenimiento (Visita 6) comparado con el video-EEG de 72 horas del final del periodo basal (Visitas 2 y 3)
2) Desde el periodo basal al final del tratamiento.
3) Desde el periodo basal al final del tratamiento.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1) Desde el video-EEG del final del periodo basal (Visitas 2 y 3) al video-EEG del final del periodo de mantenimiento (Visita 6).
2) Durante el video-EEG del final del periodo basal. (Visita 6)
3) Desde el video-EEG del final del periodo basal (Visitas 2 y 3) al video-EEG del final del periodo de mantenimiento (Visita 6).
4) Desde el video-EEG del final del periodo basal (Visitas 2 y 3) al video-EEG del final del periodo de mantenimiento (Visita 6).
5) Desde el video-EEG del final del periodo basal (Visitas 2 y 3) al video-EEG del final del periodo de mantenimiento (Visita 6).

JUSTIFICACION La finalidad de este ensayo es evaluar la seguridad y eficacia de la lacosamida (LCM). Este ensayo está dirigido a niños de ente 1 mes y menos de 4 años de edad cuyas crisis no están actualmente bien controladas. El niño estará tomando actualmente entre 1 y 3 fármacos antiepilépticos (FAE) y, durante su participación en el ensayo, podrá seguir manteniendo estos tratamientos. El ensayo evaluará la eficacia de la LCM en función de la frecuencia con que el niño sufre crisis.
El niño recibirá LCM en solución oral (jarabe) o un placebo (tratamiento simulado). El placebo (tratamiento simulado) tendrá una apariencia idéntica a LCM, pero no contendrá principios activos. El niño tendrá las mismas posibilidades de recibir LCM que placebo. La medicación que se asignará al niño se determinará al azar (como lanzar una moneda al aire).

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR Si. NIÑOS Si. ADOLESCENTES No. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 244.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 16/07/2015. FECHA DICTAMEN 15/06/2015. FECHA INICIO PREVISTA 05/08/2015. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 26/09/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR UCB Biosciences Inc. DOMICILIO PROMOTOR Alfred-Nobel-Strasse 10 D-40789 Monheim. PERSONA DE CONTACTO Clin Trial Reg & Results Disclosure. TELÉFONO 900 98 16 86. FAX 49 2173 481572. FINANCIADOR NA. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL

NOMBRE CENTRO HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Neurologia Infantil.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS. LOCALIDAD CENTRO OVIEDO. PROVINCIA ASTURIAS. COMUNIDAD AUTÓNOMA ASTURIAS. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Neuropediatría.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Vimpat. NOMBRE CIENTÍFICO lacosamide. DETALLE Maximum Duration of lacosamide administration is 55 days. PRINCIPIOS ACTIVOS LACOSAMIDE. FORMA FARMACÉUTICA Jarabe. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.