Estudios Clínicos del área 'Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]'.

Estudios Clínicos autorizados del área terapéutica 'Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]' en la web del Registro Español de Estudios Clínicos.

1.- Un estudio que estudia la seguridad, tolerabilidad y eficacia del fármaco del estudio GLPG2222 en pacientes con fibrosis quística que tienen la mutación CFTR F508del en ambos alelos

Area terapéutica Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]

Objetivo Evaluar la seguridad y tolerabilidad de 4 dosis diferentes de GLPG2222 administradas por vía oral una vez al día (1 v/d) durante 29 días en sujetos adultos con FQ que son homocigóticos para la mutación...

2.- Estudio sobre la seguridad y la eficacia para evaluar el PRX-102 en pacientes con enfermedad de Fabry tratados actualmente con REPLAGAL® (Agalsidasa alfa)

Area terapéutica Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]

Objetivo Evaluar la seguridad y la eficiacia de PRX-102 en pacientes con enfermedad de Fabry actualmente tratados con agalsidasa alfa

3.- Estudio de eficacia y seguridad comparando PRX-102 y Agalsidasa Beta en la función renal en los pacientes con enfermedad de Fabry que previamente han sido tratados con Agalsidasa Beta

Area terapéutica Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]

Objetivo Evaluar la seguridad y la eficacia de PRX-102 en comparación con agalsidasa beta en pacientes con enfermedad de Fabry y disfunción renal

4.- Estudio de extensión pediatrico de la idursulfasa-IT administrada junto con Elaprase® en pacientes con síndrome de Hunter y deterioro cognitivo

Area terapéutica Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]

Objetivo El objetivo principal de este estudio consiste en evaluar la seguridad a largo plazo en pacientes con síndrome de Hunter y deterioro cognitivo tratados con idursulfasa-IT por vía intratecal y tratamiento...

5.- Estudio farmacocinético, de eficacia y de seguridad de factor VIII recombinante de cade simple (rVIII-Cadena simple) en niños con hemofilia A grave.

Area terapéutica Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]

Objetivo Evaluar la eficacia de rVIII-Cadena Simple en el tratamiento de hemorragias mayores y menores en base a una escala de valoración de 4 puntos.

6.- Estudio pediátrico de idursulfasa-IT con Elaprase® en pacientes con síndrome de Hunter y deterioro cognitivo precoz

Area terapéutica Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]

Objetivo Determinar el efecto de la pauta de tratamiento, administrada junto con Elaprase a pacientes pediátricos con síndrome de Hunter y deterioro cognitivo precoz, sobre la capacidad conceptual general (CCG)...

7.- Estudio de la seguridad y eficacia de un nuevo tratamiento procedente de la sangre humana que sustituye a la falta de factor de coagulación VIII, incluyendo la determinación del nivel de fármaco en pacientes...

Area terapéutica Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]

Objetivo Caracterizar el perfil farmacocinético (FC) de CSL627 Demostrar su eficacia en la prevención y el tratamiento de los episodios hemorrágicos Demostrar la eficacia del tratamiento profiláctico de rutina...

8.- Estudio abierto, multicéntrico y multinacional de la seguridad, eficacia y farmacocinética de asfotasa alfa (proteína de fusión recombinante humana de fosfatasa alcalina sin especificidad tisular) en...

Area terapéutica Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]

Objetivo Determinar los siguientes aspectos: _Efecto del tratamiento con asfotasa alfa sobre las manifestaciones óseas de la HPP, medido mediante radiografías que utilizan una escala cualitativa de Impresión...

Fuente de datos: REEC.