Administración de células mesenquimales adultas autólogas de médula ósea expandidas en lesiones bajas de la médula espinal crónicamente establecidas.

Fecha: 2017-09. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2017-000975-10.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Administración de células mesenquimales adultas autólogas de médula ósea expandidas en lesiones bajas de la médula espinal crónicamente establecidas.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Administración intratecal de células mesenquimales troncales adultas autólogas de médula ósea expandidas en lesiones bajas de la médula espinal crónicamente establecidas.

INDICACIÓN PÚBLICA Lesión medular de causa traumática o isquémica, crónicamente establecida y considerada irreversible.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Lesión medular de causa traumática o isquémica, crónicamente establecida y considerada irreversible.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Lesión medular en nivel bajo de la médula (por debajo de la región dorsal), clínicamente estable al menos en los 6 meses previos al reclutamiento.
2. Estudios de escalas clínicas, así como estudios de neurofisiología, urodinámicos, de función defecatoria y de la marcha que permitan contar con valores basales útiles, al objeto de que puedan ser comparados con las mismas exploraciones tras el tratamiento, y poder obtener datos objetivos de posible eficacia.
3. Edad entre 18 y 70 años.
4. Mujeres y hombres en edad fértil, por seguridad, deberán comprometerse a utilizar medidas de anticoncepción desde el momento en que se le realice la extracción de células de su médula ósea hasta 6 meses después de la última administración de CME por punción lumbar.
5. Posibilidad de seguimiento evolutivo y compromiso de realizar fisioterapia ambulatoria, durante todo el periodo de tratamiento.
6. Consentimiento informado escrito, conforme a la legislación vigente.
7. Parámetros hematológicos y de creatinina, SGOT y SGPT, en rango de normalidad, de acuerdo a los estándares del laboratorio, aceptándose, no obstante, modificaciones que se consideren no significativas en el contexto del tratamiento a realizar, según criterio clínico del equipo investigador.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Edad inferior a 18 años o superior a 70.
2. Embarazo o lactancia.
3. Pacientes con enfermedad sistémica que se considere por el equipo investigador que puede representar un riesgo añadido al tratamiento.
4. Alteraciones en el estudio genético realizado para descartar riesgo de transformación celular en el proceso de expansión.
5. Pacientes con dudas acerca de su posible cooperación en el mantenimiento de fisioterapia o de controles durante el estudio.
6. Enfermedad neurodegenerativa añadida.
7. Drogadicción o enfermedad psiquiátrica, actual o pasada, así como enfermedad neoplásica actual o pasada, que a juicio de los investigadores pueda interferir en el estudio.
8. Serología positiva a HIV y/o sífilis o alergia a los productos proteicos utilizados en el proceso de expansión celular.
9. Hepatitis B o Hepatitis C activa, de acuerdo al análisis de serología.
10. Si en la opinión del investigador existe alguna otra causa por la cual el paciente no se considere candidato al estudio.

VARIABLES PRINCIPALES - Modificaciones en las escalas ASIA y sus subapartados, asi como en las escalas IANR-SCIFRS, PENN, ASHWORTH, EVA, GEFFNER y BDS.
- Modificaciones en los registros neurofisiológicos (Potenciales evocados somato- sensoriales, Potenciales evocados motores y EMG).
- Modificaciones en registros urodinámicos, de función defecatoria y de la marcha.

VARIABLES SECUNDARIAS Se evaluarán los posibles efectos adversos durante la administración de las CME, aparición de complicaciones y otros efectos adversos tras la misma y durante el periodo de seguimiento.

OBJETIVO PRINCIPAL Analizar la posible eficacia clínica de la administración intratecal, en espacio subaracnoideo, de células mesenquimales troncales adultas autólogas de la médula ósea expandidas ¿in vitro¿ en el tratamiento de un grupo homogéneo de pacientes con lesión medular (LEM) crónicamente establecida en los segmentos inferiores de la columna vertebral (región lumbar).

OBJETIVO SECUNDARIO Confirmar la seguridad del tratamiento, a las dosis planteadas en el presente estudio.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN La eficacia se evaluará teniendo en cuenta la variación en la puntuación de las diferentes escalas y registros a lo largo del estudio, comparando los valores finales con los obtenidos antes de iniciar el tratamiento.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Durante el periodo de seguimiento.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 26/09/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 25/09/2017. FECHA DICTAMEN 11/09/2017. FECHA INICIO PREVISTA 21/08/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 26/09/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Fundación Investigación Biomédica Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda. DOMICILIO PROMOTOR C/ Joaquín Rodrigo, 2 28222 Majadahonda (MADRID). PERSONA DE CONTACTO SERMES PLANIFICACION. S.L - Unidad de puesta en marcha. TELÉFONO +34 91 3756930. FAX +34 91 7542721. FINANCIADOR Instituto de Salud Carlos III. PAIS España.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA. LOCALIDAD CENTRO Majadahonda. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA 13. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Neurocirugía.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Células mesenquimales troncales adultas autólogas de medula ósea expandidas. CÓDIGO CME-LEM5. DETALLE 6 meses (2 administraciones). PRINCIPIOS ACTIVOS células mesenquimales troncales adultas autólogas de medula ósea expandidas. FORMA FARMACÉUTICA Suspensión inyectable. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.